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Fevereiro Lilás é uma campanha internacional voltada à conscientização sobre as doenças raras.
Neste sentido, a ideia central é promover informações relevantes para a sociedade e estimular políticas públicas mais inclusivas.
Dessa forma, poder-se-á desenhar políticas públicas que promovam à saúde, dos pacientes raros, bem como estratégias sociais que visem o bem-estar dessa comunidade.
Avance mais neste conhecimento sobre o Fevereiro lilás!
IMPORTANTE: este artigo foi escrito pela Conducere em parceria com Rafaela Ungaretti.
Fevereiro Lilás: Conscientização Global sobre Doenças Raras e seu Impacto no Brasil e no Mundo
Com efeito, ao menos no Brasil, a comunidade rara, na sua maioria, acaba sendo atendida pelo sistema público de saúde, isto é, pelo SUS. Isso ocorre, muito em razão do custo altíssimo de tratamento, quando este existe.
Além disso, muitas famílias, em especial, quando recebem o diagnóstico, devido à escassez de informações, buscam nas associações de pacientes (organizações do terceiro setor) alguma referência de ajuda para saber como conduzir essa nova jornada em suas vidas.
Assim como outras campanhas de conscientização, o fevereiro lilás tem a pretensão de chamar a sociedade ao diálogo e dar visibilidade às condições de saúde das pessoas com doenças raras. Bem como, seus desafios, a necessidade de diagnósticos precoces e tratamentos eficazes. Além disso, fomentar que mais pesquisas científicas sejam realizadas e por consequência novos fármacos e terapias alcancem as necessidades dos pacientes raros.
Quem são os pacientes raros?
Com o intuito de instituir um “marco”, estabeleceu-se que as doenças raras são definidas como condições que afetam um pequeno número de indivíduos dentro de uma população específica. Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), uma doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas a cada 100.000 indivíduos.
Com efeito, estima-se que 13 milhões de brasileiros possuam alguma doença rara. Este percentual equivale a 6% dos brasileiros. Já no restante do globo, tem-se que 350 milhões de pessoas sejam consideradas raras, ou seja, em torno de 4,4% da população mundial.
Ainda, estudos apontam que há mais de 7.000 doenças raras já catalogadas. Destas, entre 200 e 300 possuem tratamento e terapias específicos.
De fato, as estatísticas apontam que aproximadamente 80% das doenças raras são de origem genética, enquanto os outros 20% podem ser atribuídos a fatores ambientais, infecciosos ou autoimunes. Algumas dessas doenças são degenerativas, progressivas e incapacitantes, exigindo um acompanhamento médico contínuo e tratamentos especializados.
Fevereiro Lilás: como tudo começou
O Fevereiro Lilás teve início em 2008, por meio da iniciativa da Organização Europeia de Doenças Raras (EURORDIS). O movimento estabeleceu o Dia Mundial das Doenças Raras no dia 29 de fevereiro, um dia raro no calendário. Por sua vez, nos anos não bissextos, a data é celebrada em 28 de fevereiro garantindo que a causa nunca passe despercebida.
Mais do que um marco no calendário, essa iniciativa busca dar visibilidade aos desafios diários enfrentados pelos pacientes, seus familiares e os profissionais de saúde que os acompanham.
A campanha rapidamente se expandiu para mais de 100 países, sendo apoiada por organizações como a National Organization for Rare Disorders (NORD), nos Estados Unidos, e a Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM), no Brasil.
Fevereiro Lilás: símbolos
Para representar a campanha foi escolhida a cor lilás. Afinal, esta cor é símbolo de sensibilidade e empatia, dois valores essenciais para que a comunidade médica, os pesquisadores e a população como um todo possam se engajar na construção de um futuro mais inclusivo. O Fevereiro Lilás é um convite para olhar com mais atenção e respeito para as histórias de quem vive com alguma doença rara.
Muito mais que uma campanha...
… é um movimento de solidariedade, ciência e inclusão. Ele nos lembra que, apesar de raras, essas doenças têm um impacto profundo na vida de milhões de pessoas e que a união da sociedade pode transformar a realidade de quem enfrenta esses desafios. Afinal, cada história merece ser ouvida, cada vida importa e cada gesto de apoio faz a diferença.
O Fevereiro Lilás nasceu com o propósito de informar a sociedade sobre a existência e os desafios das doenças raras, promovendo a empatia e combatendo o preconceito. Para muitas pessoas, o caminho até o diagnóstico é uma verdadeira peregrinação, que pode levar anos de exames, consultas e incertezas. Por isso, um dos focos da campanha é capacitar os profissionais de saúde para que possam identificar essas condições com mais rapidez e precisão, garantindo que os pacientes recebam o tratamento adequado.
Além da dificuldade no diagnóstico, muitas doenças raras são progressivas e debilitantes, tornando essencial o acesso à suporte emocional, financeiro e social. Viver com uma condição rara não deveria significar enfrentar uma jornada solitária e a conscientização é o primeiro passo para promover mudanças e garantir mais acolhimento para esses pacientes e suas famílias.
O que quer o Fevereiro Lilás
Esta ação social também busca incentivar investimentos em pesquisas e tratamentos, já que muitas dessas doenças ainda não têm cura ou terapias eficazes. A falta de conhecimento e de opções de tratamento afeta diretamente a qualidade de vida de milhões de pessoas e é fundamental mobilizar a sociedade para apoiar essa causa.
Portanto, os principais objetivos do Fevereiro Lilás são sensibilizar a sociedade sobre as dificuldades enfrentadas por pacientes com doenças raras; incentivar pesquisas científicas e desenvolvimento de novos tratamentos; criar políticas públicas que garantam o acesso a diagnósticos rápidos e tratamentos adequados; combater o preconceito e promover inclusão social para os pacientes e suas famílias.
Fevereiro Lilás: realmente é necessário um mês para refletir sobre os pacientes raros?
Embora o termo raro possa parecer ínfimo, as doenças raras, já diagnosticadas globalmente, podem representar um grande desafio de saúde pública.
Ainda mais que uma doença rara carrega, como “efeito colateral”, outras doenças. Veja o caso da Síndrome de Wolfran. A Rafa nos conta que ela foi perdendo a visão, tanto que hoje necessita da companhia de um cão de assistência. Além disso, é diabética, isto é, uma doença crônica, que a acompanhará por toda a sua vida.
Da mesma forma, por ser um diagnóstico difícil de ser encontrado, pela falta de testagem, referência de casos clínicos e bibliográficos, pode o sistema de saúde estar tratando outra doença e não gerar o efeito desejado. Isso gera um direcionamento de recursos ineficaz.
Neste sentido, tais dificuldades, muitas vezes, acompanham toda a vida do paciente raro, bem como afetam seu entorno, em especial sua família. Dessa forma, mesmo que involuntariamente, ocorre o afastamento desse núcleo familiar do convívio social.
Por estes motivos, são tão importante campanhas de conscientização para que, através do conhecimento, desperte-se o sentimento de pertença à comunidade e por consequência a inclusão/reinserção social.
Legislação a favor dos pacientes raros
Todavia, não podemos esquecer que, de acordo com nossa Carta Magna, a saúde, e em especial o acesso a ela, é um direito de todos e um dever do Estado. Por isso, no Brasil, houve a criação da Portaria GM/MS nº 199/2014. Esta portaria regulamentou a atenção às doenças raras, instituindo a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. Também aprovou as diretrizes para garantir o atendimento e suporte via Sistema Único de Saúde (SUS). A partir dessa ação, houve a possibilidade de construção de estratégias voltadas ao atendimento de pacientes raros.
Além disso, vale salientar que como estão conectadas ao SUS, tais estratégias são vinculadas a políticas de Estado. Isso quer dizer que, independentemente de que partido estiver no poder legislativo ou executivo, não há como deixar de atender essa área específica da saúde e por consequência, a cada mandato, deve-se ter previsão orçamentária para ações voltadas à comunidade rara.
Entretanto, em razão da relevância deste assunto e de tudo o que ele traz consigo, na esfera federal, há um departamento exclusivo, que está contido na Secretaria de Atenção Especializada para a Saúde. Também, no Senado há uma Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS) e no Congresso uma Frente Parlamentar Mista da Inovação e Tecnologia em Saúde para Doenças Raras.
No entanto, ainda há muito a ser feito para que essas pessoas recebam um atendimento adequado e contínuo.
Sobre a Portaria GM/MS nº 199/2014
Certamente, a promulgação da Portaria nº 199/2014 foi um marco importante para os pacientes raros. Afinal, a partir desta, foram criados:
– Criação de Centros de Referência: hospitais especializados foram estruturados para oferecer diagnóstico, tratamento e acompanhamento de pacientes com doenças raras.
– Garantia do Teste do Pezinho Ampliado: a triagem neonatal foi expandida para detectar um maior número de doenças genéticas precocemente;
– Acesso a Medicamentos de Alto Custo: pacientes com doenças raras passaram a contar com assistência farmacêutica para medicamentos de alto custo por meio do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).
Infelizmente, apesar de ser um grande avanço, essa política enfrenta desafios como falta de financiamento adequado, burocracia no acesso aos medicamentos e desigualdade regional no atendimento especializado. Muitos pacientes precisam recorrer à Justiça para obter medicamentos essenciais, o que demonstra falhas na implementação da política.
Teste do Pezinho: uma forte aliada, mas negligenciada.
A triagem neonatal, popularmente conhecida como “Teste do Pezinho”, é fundamental para o diagnóstico precoce de diversas doenças raras.
A saber. Em 2021, foi sancionada a Lei nº 14.154, que amplia o número de doenças detectadas pelo teste, passando de 6 para mais de 50.
Importante salientar, que há um movimento em algumas Unidades Federativas, como por exemplo, SP e RS, que expandiu ainda mais essa listagem.
Neste sentido, diagnósticos precoces podem evitar sequelas graves e permitir tratamentos mais eficazes desde os primeiros meses de vida. No entanto, a implementação desigual nos estados brasileiros dificulta o acesso de muitos recém-nascidos a essa triagem ampliada.
Sobre a Resolução da Anvisa RDC n.205/2017
Apesar do grande avanço nas descobertas a cerca dos assuntos relacionados à medicina, o campo dos estudos sobre doenças raras não evoluiu na mesma velocidade. Isso se deve a uma lacuna de conhecimento, além de, por ser raro, não ter quantidade de casos que despertem o interesse na pesquisa.
Outro problema é que, talvez, durante todo o exercício profissional da medicina, aquele especialista não tenha um diagnóstico positivo. Portanto, essa ausência, o que por um lado é muito bom, por outro, impede que mais pesquisas e tratamentos sejam desenvolvidos e por consequência não atrai a atenção da indústria farmacêutica. Dessa forma, esse “descaso” dificulta uma qualidade de vida adequada para os pacientes raros, e mesmo que haja uma legislação, como a brasileira, não tendo tratamento específico e adequado, não há como o disponibilizar.
Em vista disso, alguns países, como os Estados Unidos (em 1983), o Parlamento Europeu (em 1999) e o Brasil (a partir da Resolução da Anvisa – 205/2017), concedem uma série de benefícios, legais e financeiros, inclusive de exclusividade, para as indústrias farmacêuticas desenvolverem medicamentos órfãos (nome dado aos medicamentos que não são “adotados” para sua produção, dada a pouca demanda, como é o caso das doenças raras).
Dessa forma, a Anvisa encurtou os prazos para a análise desta “família de medicamentos”, bem como proporcionou outros benefícios para a cadeia farmacêutica.
Para saber mais sobre essa Resolução, acesse aqui!
Evolução nos tratamentos, a partir do incentivo e inovação dos "medicamentos órfãos"
Europa
Na União Europeia, a Regulamentação de Medicamentos Órfãos (EC 141/2000) foi um marco que incentivou a pesquisa e o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. Os principais pontos dessa política incluem:
- Incentivos financeiros para empresas farmacêuticas desenvolverem terapias para doenças raras;
- Período de exclusividade de mercado de até 10 anos para novos medicamentos órfãos; e,
- Apoio a pesquisas científicas por meio de fundos europeus.
A Europa conseguiu aumentar o número de tratamentos disponíveis para doenças raras, mostrando que políticas públicas podem incentivar empresas privadas a investirem nesse setor. No entanto, o alto custo dos tratamentos ainda é um desafio para os sistemas de saúde europeus.
Estados Unidos
Os Estados Unidos foram pioneiros na formulação de políticas para doenças raras com a criação do Orphan Drug Act, em 1983. Essa lei foi responsável por:
- Conceder incentivos fiscais para empresas que desenvolvem tratamentos para doenças raras;
- Permitir um período exclusivo de comercialização para medicamentos órfãos; e,
- Criar o “Rare Diseases Clinical Research Network”, que apoia pesquisas científicas em universidades e centros médicos.
O Orphan Drug Act teve um impacto positivo, pois antes de sua implementação menos de 10 medicamentos órfãos estavam disponíveis nos EUA. Hoje, já são mais de 600 tratamentos aprovados para doenças raras, demonstrando como incentivos regulatórios podem mudar a realidade dos pacientes.
Brasil
O Brasil enfrenta dificuldade no acesso a medicamentos órfãos, pois muitos laboratórios não investem no país devido à baixa demanda e altos custos de produção. Essa legislação, a Resolução da Diretoria Colegiada, (RDC) 205/2017, busca corrigir essa lacuna, permitindo que mais pacientes tenham acesso a terapias inovadoras, sem depender exclusivamente de importações caras.
Fevereiro Lilás: conquistas e desafios contínuos
O Fevereiro Lilás consolidou-se como um movimento essencial na luta pelos direitos das pessoas com doenças raras, promovendo avanços em políticas públicas, pesquisa científica e conscientização social. A ampliação da triagem neonatal, a criação de centros de referência e o desenvolvimento de legislações específicas demonstram que passos importantes foram dados, tanto no Brasil quanto no mundo. No entanto, esses avanços ainda não são suficientes para garantir que todos os pacientes tenham acesso a um diagnóstico precoce, a tratamentos adequados e a um suporte contínuo, refletindo uma lacuna significativa nos sistemas de saúde.
Apesar do progresso, desafios como o alto custo dos medicamentos órfãos, a burocracia na liberação de tratamentos e a desigualdade no acesso a serviços especializados ainda limitam a qualidade de vida dessas pessoas. A ciência tem avançado, mas sem investimentos adequados e uma legislação eficiente, esses avanços não chegam a quem mais precisa. A continuidade do Fevereiro Lilás depende do engajamento de governos, instituições de pesquisa, profissionais de saúde e da sociedade, para que o movimento não se limite a um mês no calendário, mas se traduza em mudanças estruturais, que garantam a dignidade e os direitos desses pacientes.
A esperança de um futuro mais inclusivo e equitativo não pode ser um privilégio restrito a poucos. Nenhuma doença rara pode ser sinônimo de esquecimento ou abandono. Cada paciente merece ser visto, ouvido e tratado com a mesma urgência dedicada a qualquer outra condição de saúde. O Fevereiro Lilás nos lembra que, embora essas doenças sejam raras, a necessidade por sensibilidade e empatia são universais.
Bibliografia consultada
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BRASIL. Lei nº 14.154, de 26 de maio de 2021. Disponível em: https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2019-2022/2021/lei/L14154.htm. Acesso em: 25 jan. 2025.
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MENDELICS. Políticas públicas para doenças raras: o que são e como funcionam? Disponível em: https://blog.mendelics.com.br/politicas-publicas-para-doencas-raras-o-que-sao-e-como-funcionam/. Acesso em: 25 jan. 2025.
MINISTÉRIO DA SAÚDE. Doenças Raras. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/doencas-raras. Acesso em: 25 jan. 2025.
MINISTÉRIO DA MULHER, DA FAMÍLIA E DOS DIREITOS HUMANOS. Brasil é o primeiro país a lançar programa para eliminação e controle de doenças socialmente determinadas. Disponível em: https://www.gov.br/mdh/pt-br/assuntos/noticias/2024/fevereiro/brasil-e-o-primeiro-pais-a-lancar-programa-para-eliminacao-e-controle-de-doencas-socialmente-determinadas. Acesso em: 25 jan. 2025.
RECORDATI RARE DISEASES. Disponível em: Doenças Raras e Medicamentos Órfãos. Acesso em: 03 fev. 2025.
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WHO. World Health Organization. Rare Diseases. 2023. Disponível em: https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/rare-diseases. Acesso em: 25 jan. 2025.